基因治疗公司:Prevail Therapeutics(PRVL)

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基因治疗公司:Prevail Therapeutics(PRVL)

Prevail Therapeutics Inc.(NASDAQ:PRVL)创立于2017年7月,总部位于美国纽约州New York,全职雇员43人(6/6/2019),是一?#19968;?#22240;疗法公司,其目标是为患有破坏性神经退行?#32422;?#30149;的患者开发和商业化基于疾病的AAV基因疗法。

基因治疗公司:Prevail Therapeutics(PRVL)

Prevail Therapeutics(PRVL)美股百科:

Prevail Therapeutics, Inc.正在开发一系列基因疗法,以治疗帕金森病和其他神经退行?#32422;?#30149;?#32422;?#28342;酶体病。Prevail Therapeutics专注于利用人类遗传学针对神经退行?#32422;?#30149;潜在的疾病调节标靶的最新突破,针对具有紧急未满足需求的患者群体(目前没有可用的疗法来改变这些疾病的进?#26500;?#31243;),通过在遗传定义的患者群体中研究公司的基因疗法,将精确医学方法应用于神经变性。

Prevail Therapeutics的主要候选计划——PR001,用于治疗具有GBA1突变的帕金森病(PD-GBA),?#32422;?#31070;经病理性戈谢病。公司致力于为一系列神经退行?#32422;?#30149;开发广泛的基因疗法产品线,包括用于治疗具有GRN突变的额颞叶痴呆的PR006和用于治疗突触核蛋白病的PR004。

  1. PR001,用于治疗患有PD-GBA和神经病理性戈谢病(Gaucher disease)的患者。PD-GBA影响全世界帕金森病总人口的7%至10%,仅在美国就估计有90,000人。戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一,估计全球发病率为1/30000 - 1/100000。除戈谢病的非CNS表现外,神经病理性戈谢病患者表?#27542;?#31070;经学表现,占美国所有戈谢病病例的约6%。
  2. PR006,用于治疗患有GRN突变的额颞叶痴呆(FTD-GRN)。Prevail Therapeutics打算在2019年向FDA提交PR006用于治疗FTD-GRN的IND。
  3. PR004,处于临床前研?#27994;?#29992;于治疗突触核蛋白病。

Prevail Therapeutics目前的所有程序都使用腺相关病毒(AAV)基因治疗技术,公司认为这种技术特别适合治疗中枢神经系统疾病。已经在第三方临?#24425;?#39564;中观察到基于AAV的病毒载体具有良好的耐受性,并且有望在包括CNS在内的一系列组织中提供稳定,?#24535;?#30340;转基因表达。公司最初选择使用基于其转化生物学特性和跟踪记录的AAV9,其认为这将在其初始?#35270;?#30151;中转化为积极的临床效果。在1?#22270;顾櫳约?#33806;缩的第三方 I 期临?#24425;?#39564;中,观察到AAV9能够在CNS中进行基因递?#20572;?#24182;且可以通过单次施用实现广泛的脑范围生物分?#32908;?/p>

Prevail Therapeutics开发用于神经退行?#32422;?#30149;的基因疗法的差异化方法旨在减少其他人在开发中枢神经系统(CNS)治疗方面所面临的挑?#20581;?#20844;司选择?#26434;?#20110;具有特定基因突变的患者群体的疾病作为目标,公司认为这些疾病可以通过增加或减少特定基因的表达来治疗,这使?#30431;?#20204;非常适合基因治疗。Prevail Therapeutics运用其对人类遗传学的深刻理解来设计其基因治疗产品候选药物,每种药物都是一次性治疗,以解决公司认为可以推动疾病进展的关键基础突变。

Prevail Therapeutics融资百科:

  • 种子?#38047;蒓rbiMed 和 Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA提供资金。
  • 2018年3月8日,为帕金森病和其他神经退行?#32422;?#30149;患者开发基因疗法的生物技术公司Prevail Therapeutics, Inc.今天宣布了一项7500万美元的A轮融资,投资者包括OrbiMed, Pontifax Fund, RA Capital Management, EcoR1 Capital, Omega Funds, BVF Partners L.P., Boxer Capital, LLC, Adage Capital Management L.P. 和 Alexandria Venture Investments。
  • 2019年3月27日,总部位于纽约的Prevail Therapeutics表示,已经在B轮融资中?#25216;?#20102;5000万美元,投资者包括:Surveyor Capital,AbbVie Ventures,OrbiMed,Pontifax,RA Capital Management,EcoR1 Capital,Omega Funds,BVF Partners ,Boxer Capital,Adage Capital Management 和 Alexandria Venture Investments。
  • 2019年5月24日,Prevail Therapeutics递交IPO招股说明书,计划于同年6月20日IPO登录纳斯达克。

Prevail Therapeutics(PRVL)美股投资:

同日上市的新股还有:Personalis(PSNL)Akero Therapeutics(AKRO)Atreca(BCEL)Dermavant(DRMT)Grocery Outlet(GO)Prevail Therapeutics(PRVL)Slack Technologies(WORK)

Prevail Therapeutics Inc.(NASDAQ:PRVL)于5/24/2019递交IPO上市文件,于 6/20/2019 IPO上市登录纳斯达克,发行价$17.00美元,发行740万股,募资1.25亿美金,Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承销。

  • 参考资料:
行情=点击?#36125;?#34892;情=财报=财报日及评级=
百科==美股百科==机构==前10大股东==
官网==公司官网==?#27835;?/strong>==财报及其他==

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